La Federazione Italiana Malattie Rare Uniamo e l'Unione Professionale Farmacisti per i medicinali orfani hanno stilato un protocollo d'intesa che mira a sviluppare in una forma ancora più efficace e capillare per i malati rari e i loro familiari il “Progetto farmaci orfani”. L'iniziativa – che ha ottenuto il consenso e l'appoggio di FEDERFARMA - è partita da un bisogno d'aiuto concreto da parte di pazienti e familiari alla ricerca di farmaci non sostituibili per la loro patologia rara, ma purtroppo di difficile reperibilità perché non prodotti a livello industriale oppure richiesti, specialmente in campo pediatrico, in dosaggi particolari. Dal bisogno d'aiuto alla soluzione concreta il passaggio è stato breve grazie all'intervento del farmacista: molti di questi farmaci essenziali per i malati rari, una volta assicurata la reperibilità della materia prima, possono essere preparati nei laboratori galenici delle farmacie in modo personalizzato: un vero farmaco su misura per quel paziente. Oltre a risolvere il problema della disponibilità di farmaco “vicino a casa” la rete di farmacie galeniche fa sì che cure fondamentali possano proseguire anche in seguito a dimissioni da centri specialistici ospedalieri, garantendo, oltre alla continuità delle cure, l'allestimento secondo linee guida concordate e un prezzo controllato. Con l'accordo raggiunto tra UNIAMO E UPFARM sarà realizzato un database, consultabile sul sito di Uniamo (www.uniamo.org), dove potranno essere identificate le farmacie aderenti al progetto più vicine al domicilio del paziente, inoltre verrà promossa una nuova formazione e cultura sul farmaco, con seminari, eventi, il tutto con il coinvolgimento di Università ed enti regolatori ed un'apertura alle istituzioni nazionali ed europee. “Una risposta di cura per i pazienti affetti da malattie rare può essere data dai farmaci di rete: quei farmaci che, grazie al loro peculiare meccanismo d'azione producono efficaci risposte terapeutiche, ma, o non vengono adeguatamente sviluppati o, spesso, vengono tolti dal commercio a causa dei bassi consumi anche se avrebbero comunque un valido utilizzo per le malattie rare.
Capita inoltre che le potenzialità di questi farmaci vengono scoperte in prodotti sviluppati per indicazioni del tutto diverse, da qui l'utilizzo off-label dei medesimi. L’intesa tra Uniamo e UPFARM – conclude la Presidente - vuole essere un passo avanti per tutti i malati rari italiani per l’accesso a importanti prospettive di cura, ma anche un segnale forte verso la politica e l’economia perché venga affrontato il problema ad un alto livello.” Allo scopo di razionalizzare l’omogeneità produttiva e distributiva di determinati farmaci orfani ed off-label, è stato messo a punto un progetto che coinvolge le capacità professionali dei farmacisti per la produzione di questi medicinali nei laboratori delle farmacie territoriali.
Questo progetto non ha la presunzione di risolvere da solo il problema dei farmaci orfani ma quello di contribuire a fornire un appoggio ai pazienti affetti da malattie rare fornendo, per quei farmaci realizzabili galenicamente e che non richiedono tecnologie di produzione molto sofisticate, delle certezze sul loro reperimento, sulla sicurezza della loro preparazione ed economicità. Il progetto potrebbe essere l'occasione di unire conoscenze scientifiche ed organizzative per creare un elenco galenico di farmaci orfani erogabili a carico del SSN.
La produzione magistrale di quei principi attivi di scarso interesse commerciale potrebbe portare ad una riduzione delle spese a carico dei Servizi Sanitari e consentire così un recupero di risorse economiche da riversare nella ricerca di nuove cure delle malattie rare. Il fronte comune di tutte le componenti interessate sarà caratterizzato dal valore aggiunto dell’impegno umano in quanto lo sviluppo e la gestione dei farmaci orfani rappresentano, prima che una questione professionale, un obbligo etico per tutti gli operatori sanitari e per le Istituzioni politiche.